附属儿中心小儿急性淋巴细胞白血病多中心临床研究团队汇报最新成果[图]

4月8日，由上海交通大学医学院附属瑞金医院、国家儿童医学中心--上海儿童医学中心主办的“2018年白血病精准医学国际工作会议”在上海举行。由国家儿童医学中心--上海儿童医学中心牵头开展的ALL（小儿急性淋巴细胞白血病）多中心临床研究团队汇报阶段性成果，儿童急淋白血病5年以上长期生存率较10年前上升近10%，总体已接近90%，接近国际发达地区水平。同时，研究发现多个导致疾病复发的主要因素。会上，国家卫健委儿童白血病专家委员会正式组建，将汇聚血液肿瘤领域顶尖专家共同商讨癌症诊疗“卡脖”因素，共商白血病规范化诊疗、精准医疗新技术应用、医保支付与疾病登记系统等管理体系建设。  

党中央、国务院和国家卫生健康委员会一直高度重视白血病等重大疾病的诊治和保障工作。根据上海CDC癌症传报系统报告，每10万个15岁以下儿童中就有4.7人患有白血病，据此推算全国每年新增儿童白血病患者约1.4万人左右，白血病已成为危害儿童健康的重大疾病之一。  

上海儿童医学中心从2005年成立国内首个白血病多中心协作SCMC-ALL2005方案，经过10年摸索和经验累积，由国家儿童医学中心--上海儿童医学中心继续进行新一轮多中心协作，启动CCCG-ALL2015方案（急淋白血病临床诊治方案），发展到至今已涵盖全国20个省市地区（包括香港）。此外，CCCG-ALL2015方案作为中国第一个注册的多中心儿童白血病随机对照临床试验，3年来已累计了4200余例入组患者的临床数据。该方案得到国际儿童肿瘤治疗权威机构美国圣述德儿童研究医院外籍院士裴正康教授的悉心指导，并得到VIVA(香港)儿童癌症基金会的资助，开展标准规范的中国儿童ALL诊疗研究，使高质量的全国性儿童白血病临床研究规范化，为我国儿童ALL规范化诊疗做出示范。该项目负责人，上海儿童医学中心血液/肿瘤中心汤静燕教授表示，作为迄今质量控制最严格的儿童ALL临床研究，CCCG-ALL2015方案除了定期进行协作组内的横向纵向核查，还引入第三方稽查、微小残留病（MRD）质控检查，严格谨慎地对每一个病例和数据的真实准确性作过程保障。  

阶段性成果令人满意。汤静燕教授表示，儿童急淋白血病无病生存率与10年前相比也明显上升，目前2015方案3年无病生存率和生存率为分别为87%和94%；发现增加门冬酰胺酶剂量可有效预防髓外白血病的复发，PRPS1基因突变是ALL复发的重要原因之一，ARHGEF12基因多态性和化疗引起的贫血相关等极具意义的研究成果。她还建议ALL（急淋）成熟的多中心协作模式进一步推广至其它类型白血病和尚未建立多中心协作的地区，为更多患儿及其家庭带来新的希望。  

技术方面，多中心协作组将引入基于NGS的遗传性血液病分子诊断，以更明确白血病分型，从而开展更精准的治疗。疾病复发是导致儿童白血病死亡病例的最首要原因。儿中心还同时研究利用二代测序新技术建立更精确更敏感的微小残留病灶检测方法，将微小残留病（MRD）可检测水平降低到10 ^-6 的范畴，这将进一步有效检测治疗的有效性。

大会通报首个国家级儿童白血病专家委员会将成立。委员会将发挥专家智库作用，进一步协同规范化疾病的诊治：临床诊疗工作组将通过科学咨询、伦理审核以及过程管理规范和促进儿童白血病的临床研究；临床转化工作组将评估新技术转化的科学性、可行性，通过科学咨询、统计分析协助和参与儿童白血病的临床研究。这无疑将对我国儿童白血病的相关项目运作及过程管理的统一规范化起到举足轻重的科学引领作用。  

专家组建议全力推进国家层面的儿童肿瘤登记系统、儿童白血病临床研究注册系统、儿童白血病临床研究数据库的建设。这不仅大大提高数据采集的及时性、有效性及准确性，更能打破目前的“信息孤岛”现状，真正地迎来信息融合与数据共享的“医疗大数据”，为我国乃至全球的儿童白血病诊疗提供及其有价值的指导意义。