我校药学院魏刚副教授最新科研成果助力眼底疾病基因治疗
近日，我校药学院及智能化递药教育部重点实验室陆伟跃教授课题组魏刚副教授利用自组装纳米复合物构建了一种制备工艺简单的基因递送载体，通过滴眼给药实现了基因在视网膜部位的表达。这项研究为眼底疾病的基因治疗提供了一种非创伤性的给药方法，相关成果最近发表在《美国化学会应用材料与界面》（ACS Applied Materials & Interfaces）杂志上（DOI: 10.1021/acsami.6b04551）。
随着人口老龄化和多媒体电子产品的流行，诸如老年黄斑变性和糖尿病视网膜病变等眼底疾病成为全球首要的致盲因素，仅老年黄斑变性的发病率在40岁以上的人群中就超过8%。由于眼睛具有多重保护机制，局部和全身给药均难以到达眼底部位，因此临床上主要采取眼内注射的方法予以治疗。这种创伤性疗法不仅给患者造成心理压力及经济负担，而且存在诱发多种眼内并发症甚至导致视网膜脱落的风险。
美国化学会在其网站上为该论文配发了题为《滴眼液能实现致盲性眼病的基因治疗》（“Gene therapy in a droplet could treat eye diseases, prevent blindness”）的新闻。该报道称魏刚等人的研究“开发了一种无须注射、通过局部给药将基因递送到眼内的新方法”。“糖尿病视网膜病变与老年黄斑变性等疾病发生于眼底，与血管内皮生长因子刺激血管异常生长有关。科学家们一直在尝试利用基因治疗抑制该因子的活性，但需要通过注射给药将基因递送到眼底。毫无疑问，很少有患者愿意接受这种治疗。魏刚和他的同事们试图找到一种非创伤性的给药方法，即利用一种名为Penetratin的多肽修饰质粒基因与树枝状大分子的复合物，通过简单的物理混合自组装形成基因递送系统。大鼠体内的评价结果表明，该递送系统滴注眼表后迅速分布至眼底，并在视网膜部位滞留8小时以上，为模型基因的表达提供了充足的时间。”ACS的资深科技资讯主任评价道：“致盲性的眼部疾病难以治疗，但新的滴眼给药治疗策略正展露曙光。”
据悉，每日科学（Science Daily）、合众国际社（United Press International, UPI）、今日医学新闻（Medical News Today）、医学快讯（Medical Xpress）、生物学新闻（Biology News）、科学法典（Science Codex）、中国科学院–第三世界科学院卓越生物技术中心（CAS-TWAS Centre of Excellence for Biotechnology, CoEBio）、药物设计与开发（Drug Design & Development）等十余家媒体对该报道进行了转载。《今日视网膜（Retina Today）》杂志的主编已经邀请魏刚副教授撰文系统介绍这项受到国家自然科学基金资助的研究工作。