科学家完成小白鼠精原修复 或治愈遗传基因缺陷

　　12月7日消息：防治遗传病，要么不宜生育，要么后天补救——然而，若能在生殖细胞中就完成遗传缺陷修复，岂不是实现了先天治愈？北京时间5日晚，国际著名学刊《细胞研究（CellResearch）》在线发表中科院上海生科院、北大合作研究成果，研究人员利用一种新的基因技术，在小鼠的精原干细胞中修复了白内障遗传疾病的缺陷，产生了完全健康的后代。

　　要彻底根治遗传疾病，可通过基因治疗手段在生殖细胞中修复发生改变的遗传物质，并将正确的遗传物质传递给下一代，从而在人群中彻底清除这类遗传缺陷。然而，目前使用的基因修饰手段，不能有效地在生殖细胞中进行遗传编辑。

　　中科院上海生科院生化与细胞所李劲松研究组、吴立刚研究组以及北大汤富酬研究组，运用了名为“CRISPR-Cas9”的新兴技术，简言之就是以特定DNA为靶标，对其进行识别和切割，造成DNA的双链或单链断裂，然后，细胞便会利用自身具备的两种DNA修复机制，完成对断裂DNA 的修复。

　　研究组认为，这条生殖细胞遗传修复的技术路径，为人类基因治疗提供了新思路。