脐血干细胞移植治罕见病 炎症性肠病宝宝出院

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一名不足10个月大的罕见病患儿，在接受脐血干细胞移植治疗100天后，成功治愈基因缺陷导致的炎症性肠病，11月11日顺利出院。这也是我国首次通过脐血干细胞移植成功治疗炎症性肠病。

11日上午，复旦大学附属儿科医院医护人员和社会爱心人士，为罕见病患儿园宝举办了一场小型的康复出院庆祝活动。因为从出生起，就受到反复腹泻、间断高热的折磨，小园宝看上去要比同龄婴儿瘦小许多，但脸色已经恢复正常。

园宝妈妈说，孩子出生8天后就出现症状，毎天拉黄稀便10一20次，而此前生过一个女孩也因同样症状，出生5个月就夭折了。今年3月，园宝到上海儿科医院就诊时已瘦弱不堪、体重比出生时还减少700g。

医生检查后怀疑她为克罗恩病及免疫缺陷，经基因检测，显示为白介素-10受体基因缺陷。她也因此成为国内靠基因诊断技术诊断的、年龄最小的炎症性肠病患儿。专家表示，如此小的患儿全球罕见，唯一救治方法就是脐血干细胞移植，以帮助弥补基因缺陷、控制病情。

今年6月，上海脐带血造血干细胞库传来好消息，小园宝脐血干细胞配型成功。医院血液科、外科、营养科密切合作，为小园宝量身定制医疗方案。7月底，成功进行脐血干细胞移植。

如今，不仅移植干细胞完全存活，孩子的肠道功能也已恢复，体重逐步增加，血像完全正常。 这是我国首次使用脐血干细胞移植治疗炎症性肠病并获得成功。而今年儿科医院已完成15例脐血干细胞移植，成功治疗原发免疫缺陷、遗传代谢㽿病 。

（看看新闻网记者 霍云）

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