胚胎基因首次成功“裁剪”，人类或将告别遗传病

　　据《Scientific American》14日的报道，俄勒冈卫生科学大学（OHSU）的研究人员已经成功使用CRISPR-Cas9基因编辑系统，在人类胚胎中纠正肥厚型心肌病有关的基因突变。这一进展将遗传工程的实践操作，从人类细胞进步到人类胚胎，是人类基因工程至关重要的一大步。

　　人类的基因密码携带了大量的遗传信息，DNA和RNA分子决定了我们的过去(如我们与生俱来的能力)、我们现在(如眼睛、头发和皮肤的颜色)和我们的未来(我们对遗传疾病的倾向)。试想，如果我们可以“编辑”和“裁剪”需要的基因，自由组合呢？那是多么什么神奇。

　　细菌和单细胞生物的DNA是由一种称为“定期重复回文重复”（CRISPR）的重复模式构建的。进一步的研究表明，每个CRISPR部分之间的非重复基因片段来自于对该细菌和单细胞生物构成过威胁的有害病毒的DNA。细菌和单细胞生物通过记录他们过去敌人的弱点，以防他们再次遇到同样的敌人。

　　CRISPR是基因剪刀，允许我们剪断DNA中不需要的部分，并以健康或其他更好的片段取代它们。CRISPR若需要发挥细菌的免疫系统的作用，还需要在细胞之间传输这种存储信息的蛋白质。Cas9是其中被研究得最清楚的一个。一旦RNA分子和Cas蛋白形成生物匹配，它们就会一起工作，以防止病毒进一步复制，通过锁定病毒DNA并将其切碎。

　　从2012年开始，科学家们已经能够使用CRISPR-Cas系统来消除人类细胞基因组中的乙型肝炎和艾滋病毒基因，而现在科学家成功在人类胚胎中编辑了我们需要的基因。有一种基因突变导致的肥厚性心肌病，可能导致心力衰竭，科学家们在一个具有该基因突变的载体精子中使用CRISPR-Cas9系统剪刀，然后注射到非突变基因载体的捐献者卵子中去。科学家们观察到，CRISPR-Cas9剪刀去除了DNA中的部分突变，并拷贝了母体基因序列的健康片段来替代它。他们的研究的两个关键方面是：第一，同时将CRISPR-Cas9加入精子与卵子中，形成了编辑过后的受精卵；第二，使用短活的CPRISPR基因剪刀版本，因此未来不会导致潜在的不必要的基因编辑。

　　OHSU的这项实验并未将胚胎植入妇女的子宫，在允许这项操作之前，研究可能还需要涵盖不同种类的突变，使用来自不同捐赠者的精子和卵子来进行重复试验。

　　对于那些害怕孩子有遗传性疾病的父母来说，这项研究结果可能可以帮到他们。基因编辑工具可以消除他们关于镰状细胞性贫血、囊性纤维化甚至乳腺癌的遗传倾向的顾虑。